دخلت شركة Circio Holding ASA، وهي شركة تكنولوجيا حيوية تعمل على تطوير تقنية تعبير RNA دائرية جديدة للعلاج الجيني والخلايا، وGenAssist Ltd، وهي شركة رائدة في الجيل التالي من الأدوية الوراثية من خلال منصة توصيل AAV الخاصة بالأنسجة، في تعاون بحثي لتطوير ناقلات AAV المعززة بـ circVec والمصممة خصيصًا للعلاج بالخلايا الحية والعلاج الجيني النظامي المستهدف والجرعة المنخفضة.
يعد مرض العضلات الوراثي مجالًا من الاحتياجات الطبية الرئيسية التي لم تتم تلبيتها، حيث ترتبط متطلبات الجرعات العالية للعلاج الجيني الحالي بالتسمم الشديد. ومن خلال دمج تقنيات Circio وGenAssist التكميلية، يهدف الطرفان إلى تطوير الجيل التالي المشترك من المرشحين للعلاج الجيني AAV. وينصب التركيز على معالجة حالات العضلات الوراثية التي تتطلب تعبيرًا عاليًا وواسعًا خاصًا بالعضلات بجرعات علاجية أقل بكثير من AAV مما يمكن تحقيقه عن طريق العلاج الجيني التقليدي لـ AAV.
“نحن معجبون بشكل لا يصدق بتقنية RNA الدائرية الفريدة من نوعها التي طورتها شركة Circio ونرى إمكانات هائلة في كيفية تعزيز التعبير الجيني بشكل كبير. وقال الدكتور تشونيان هي، الرئيس التنفيذي لشركة GenAssist: “إن منصة AAV من الجيل الثاني لدينا تضع معيارًا جديدًا للسلامة، وذلك باستخدام كبسولات محددة للغاية للأنسجة وغير مستهدفة لتقليل الجرعات النظامية بشكل كبير مع القضاء على السمية خارج الهدف”. “من خلال تعاوننا مع شركة Circio، نقوم بدمج تقنية RNA الدائرية الفريدة الخاصة بهم – والتي يضمن ثباتها الاستثنائي وإنتاجها النسخي الفائق تعبيرًا قويًا ومستدامًا حتى في ظل أحمال ناقلات منخفضة بشكل كبير. تتناول هذه الشراكة بشكل مباشر المتطلبات الأساسية للجيل التالي من الطب الجيني، والتغلب على المقايضة التقليدية للتعبير عن الجرعة لتقديم علاجات أكثر أمانًا وفعالية. “
بالإضافة إلى ذلك، سوف يستكشف كل من Circio وGenAssist إمكانية توليد مرشحات مشتركة في الجسم الحي لـ CAR-T لتطبيقات الأورام والمناعة الذاتية. سيتضمن التعاون إنتاج مركبات AAV جديدة تجمع بين استهداف الخلايا التائية الخاصة بشركة GenAssist مع شريط تعبير circVec من شركة Circio. سيتم بعد ذلك اختبار المركبات الجوية المدمجة في المختبر وفي الجسم الحي، وإذا نجحت، سيتم ترشيح المرشحين لمزيد من التطوير للتطوير قبل السريري.
قال الدكتور توماس بي هانسن، المدير التنفيذي للتكنولوجيا في شركة Circio: “ستهدف الشراكة بين Circio وGenAssist إلى تقييم ما إذا كان تعبير circVec المعزز يعمل بشكل تآزري مع هذه الكبسولات والمروجين المستهدفين. يتناسب هذا تمامًا مع استراتيجية Circio لاختبار circVec في أنسجة متعددة باستخدام متغيرات AAV مختلفة، داخليًا وخارجيًا. وهذا سيسمح لنا بتحديد طرق علاجية جديدة حيث تقدم circVec فائدة، وإقامة شراكات من المحتمل أن تتيح فرص تطوير متعددة في المستقبل.
المزيد من أخبار سيرسيو
في شهر مايو، دخلت شركة Circio وAaviGen Gmbh بشكل مشترك في تعاون بحثي لتطوير نواقل AAV المعززة بـ circVec والمصممة خصيصًا للعلاجات الجينية للقلب المستهدفة ومنخفضة الجرعات.
